肝内胆管癌（intrahepaticcholangiocarcinoma，iCCA）是一种罕见的肝癌，死亡率高、治疗手段有限。现在已发现，包括成纤维生长因子在内的多种遗传改变可能与该病发生有关，精准医学或许有了用武之地，在6月29日-7月2日于西班牙巴塞罗那召开的欧洲肿瘤内科学会第18届世界胃肠肿瘤大会上的一项研究展示了这种可能。
该研究应用的新药，ARQ，是成纤维生长因子受体多激酶抑制剂，该项I/II期剂量扩增研究显示，单独应用该药治疗iCCA，具有很好的安全性，并展示了初步的抗癌作用。该研究中，21例晚期或转移iCCA或者接受ARG300mg或mg治疗。20例患者有新一代测序结果或原位杂交荧光检测结果，其中14例携带FGFR2基因改变。
结果显示，客观缓解率为25%（3例为部分缓解），疾病控制率为75%（3例部分缓解、6例疾病稳定）。25%的患者为部分缓解，肿瘤负荷下降（程度为15%~29%，3例）。此外，50%的患者实现疾病控制。
最常见的不良事件基本为1/2级，每个患者都至少经历了一个不良事件。3级或以上不良事件有乏力（5%）、ALT水平升高（5%）、AST水平升高（10%）、视物模糊（5%）、呕吐（5%）、胃炎（5%）和贫血（5%）。
研究者认为，有鉴于该药良好的安全性和初步的抗癌作用，未来值得进一步开发该药单药或联合其他抗癌药物在携带FGFR2融合突变的iCCA患者中的二线或一线治疗应用。
原文链接：MazzaferroV,etal.Abstract#.Presentedat:EuropeanSocietyofMedicalOncologyWorldCongressonGastrointestinalCancer;June29-July2,;Barcelona,Spain
（来源：《国际肝病》编辑部）
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